الانيميا المنجلية تصيب 100,000,000 مليون شخص حول العالم مابين حامل للمرض وباعراض قليلة الى اشخاص لديهم اعراض شديدة ... والمرض ينتشر بشدة في الدول الافريقية ومنها السودان ويوجد العديد من الحالات في السودان تحتاج لمثل هذه الأدوية المتطورة حتى يستطيع المرضى العيش بشكل طبيعي
في تجربة تم اجراءها ونشرها في مجلة NEJM وهي احد اقوى المجلات الطبية في العالم بينت نجاح خارق للدواء الجيني الجديد LentiGlobin واختفاء كامل لاعراض المرض الخطيرة التي تقوم بعمل انسداد للشرايين Vaso-occlusive events لمرضى الانميا المنجلية (كما في الجدول) !
يتكون العلاج الجيني باستخدام LentiGlobin لمرض الخلايا المنجلية (bb1111 ؛ lovotibeglogene autotemcel) من زرع ذاتي للخلايا الجذعية المكونة للدم والخلايا السلفية المنقولة بواسطة ناقل الفيروس lentiviral vector BB305 الذي يشفر جين β-globin المعدل ، والذي ينتج هيموجلوبين مضاد للتخثر المعروف ب HbAT87Q
تخيل جرعة واحدة من دواء LentiGlobin ادت إلى إنتاج مستدام لـ HbAT87Q في معظم الخلايا الحمراء ، مما أدى إلى انخفاض انحلال الدم وحل كامل لأحداث انسداد الأوعية الدموية الشديدة في كل المرضى ولم تحدث اي انسداد للمرضى خلال العلاج بنسبة 0
المرض يعتبر خطير ويضطر الشخص الى نقل دم كل فترة وهو مايسبب في مشاكل تخثر وترسبات وكذلك يعانون من انسداد الاوعية الشديد Vaso Occulsive Crisis الذي يؤدي الى جلطات دماغية وقلبية تؤدي للوفاة المبكرة
مصدر البحث المنشور في مجلة NEJM
اعتقد نحن مقبلون على علاجات خارقة للأمراض الشائعة والمزمنة في العالم خلال العقود القادمة والقوة لمن يملك العلم !!!
تعليقات
إرسال تعليق